体内基因编辑先驱断臂求生：Editas裁员20%，砍掉多款在研管线

转自：氨基观察

(资料图片仅供参考)

由CRISPR技术发明人之一张锋创立，含着金汤匙出生的Editas，曾是二级市场的明星公司，最高市值一度接近70亿美金。

不过，不管是大咖还是“黑科技”，都难以让创新药研发一步登天。去年11月17日，Editas宣布，因疗效不佳，暂停全球首个体内基因编辑疗法EDIT-101的临床研究。

随着核心管线失利，叠加生物科技资本泡沫破灭的双重打击，Editas市值已经跌至不到6亿美金。如何活下去，成了Editas需要考虑的问题。

2023年，Editas决定，裁员20%以及砍掉“多余”的管线。

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努力“撑到”2025年

不管是裁员还是缩减管线，biotech的目的都是活下去，Editas也不例外。

截至2022年9月30日，Editas的现金和等价物为4.785亿美元。虽然看似子弹充足，但这似乎依然不够保险。

1月9日，Editas宣布了裁员20%的计划，毕业的员工中，还包括首席科学官Mark Shearman博士。根据Editas披露的信息，Mark Shearman博士将于3月31日离职。

与此同时，Editas还将暂停多个核心管线的研发。

一方面，公司将停止对遗传性视网膜疾病项目的投资，包括用于Leber先天性黑痣10（LCA10）的EDIT-101，和用于视紫红质相关常染色体显性显性视网膜色素变性（RHO-adRP）的EDIT-103。

另一方面，公司还将停止对多重编辑诱导多能干细胞（iPSC）衍生自然杀伤（iNK）细胞项目的内部投资，包括用于实体瘤的EDIT-202。

两项停止研究的领域，Editas将通过寻求合作伙伴的方式继续推进。

根据Editas披露信息，众多战略调整后，公司的现金能够延长使用到2025年。

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聚焦血红蛋白病和体内基因编辑

战略大调整之后，Editas将聚焦两大领域：血红蛋白病和体内基因编辑。

Editas表示，将优先将资源分配给EDIT-301，这是公司治疗严重镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的主要临床项目。

与此同时，Editas将公司重组为两个部门，一个部门用于体内靶标鉴定、治疗资产创建和转化研究的药物发现，另一个部门用于体内靶向整合和靶向递送的先进技术。

研究的重点方向，也将成为为造血干细胞移植开发更温和的患者预处理方案，以及开发下一代体内编辑药物。

Editas进一步聚焦的原因不难理解，将研发工作的摊子缩小，追求和开发最有可能获得监管审批和商业成功的项目，进而保证自己不被淘汰。

作为CRISPR三剑客之一，Editas曾经的打法颇为激进，管线不仅以体内基因编辑为主，且所靶向编辑的基因都相对冷门。

对于Biotech来说，向无人区进发是天性，但风险也更大。如今，Editas也把自己逼入“绝境”。

那么，经过此次战略调整，Editas能够翻盘吗？

文／蔡九

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标签： 血红蛋白病 视网膜色素变性 多能干细胞