方舟投资管理公司的凯茜-伍德(CathieWood)认为,现在的美国股市与上世纪90年代投资者追逐梦想时的情况截然相反。她举了英国一家研究型医院的
北海康成-B(01228 HK)公布,集团已行使选择权自马萨诸塞州立大学Chan医学院获得开发、生产和商业化新型第二代基因疗法以治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的全
辉瑞(PFE US)周四宣布,该公司针对血友病B的研究性基因疗法fidanacogeneelaparvovec在名为bengene-2的3期试验中达到了主要终点,该试验涉及患有中
自8月以来,美国或欧洲卫生监管机构已经批准了四种新药,用于一次性治疗罕见遗传病,每款新药的标价至少为每位患者200万美元。麦肯锡公司估计
这是美国获批的首款治疗β-地中海贫血的基因疗法,一跃成为“史上最贵药”。
完整的基因组测序未来将为疾病诊断、新药研发、新疗法探索等技术带来革命性进步,并为后续相关疾病制定准确的基因疗法奠定基础。
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